Intraventrikuläre Enzymersatz-Therapie als erste Behandlung gegen Kinder-Demenz (CLN2-Krankheit)

Kinderkrankenschwester - epaper ⋅ Ausgabe 5/2019 vom 10.05.2019 ⋅ Seiten 8-9 ⋅ Lesedauer ca. 3 Min.

Intraventrikuläre Enzymersatz-Therapie als erste Behandlung gegen Kinder-Demenz (CLN2-Krankheit)

An der Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf liegt ein besonderer Fokus auf der Entwicklung von Therapien bei seltenen Erkrankungen. Ein Schwerpunkt sind die schweren, seltenen Krankheiten aus der Gruppe der Kinderdemenz, die neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen (NCL).

Weltweit gibt es rund 800 Kinder (davon circa 150 in Deutschland), bei denen die Diagnose Kinder-Demenz NCL gestellt wurde. Diese Kinder sind initial vollkommen gesund, bis sie unerwartet beginnen, ihre geistigen und motorischen Fähigkeiten unaufhaltsam zu verlieren. Bis vor Kurzem gab es für keine der ...

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